BioNOW! #13 – Terapia genética como cura para a surdez

Uma equipa da Universidade de Telavive desenvolveu um método inovador para combater a surdez em indivíduos com mutações no gene SYNE4. Esta mutação é só uma de muitas já conhecidas que causam surdez em crianças – cerca de 2 em 1000 crianças nascem com alguma forma de deficiência auditiva.

A mutação no gene SYNE4 causa um defeito na forma das células ciliadas do ouvido interno, que leva a que estas não se desenvolvam corretamente, e não possam realizar as suas funções necessárias para a audição.

A equipa criou um vírus sintético inofensivo, e equipou-o com uma versão normal do gene alvo. Ao injetar o vírus no ouvido interno, este infeta as células ciliadas e liberta o seu material genético. A versão mutada do gene presente nestas células é gradualmente substituída pelo gene transportado pelo vírus, e o defeito nas células é gradualmente reparado, permitindo que elas se desenvolvam e reproduzam corretamente.